ニュース|東京大学大学院薬学系研究科・薬学部

東京大学大学院薬学系研究科・薬学部
  • アクセス・お問合わせ
  • サイトマップ
  • ENGLISH
  • 東京大学
東京大学大学院薬学系研究科・薬学部

ニュース

2017/02/04 (Sat)

分子薬物動態学教室の林久允助教らが、大学発の創薬研究による小児難病(進行性家族性肝内胆汁うっ滞症2型)の医薬品開発に向け、治験(第Ⅱ相試験)を開始

分子薬物動態学教室の林久允助教らの研究グループは、大学発の創薬研究による小児難病(進行性家族性肝内胆汁うっ滞症2型)の医薬品開発に向け、治験(第II相試験)を開始しました。
 
患者数が少ないまれな疾患(希少疾患)の1つに、こどもの肝臓に関する病気で、幼児期に肝不全となり、死に至る難病があります。この難病は、進行性家族性肝内胆汁うっ滞症2型(PFIC2)と呼ばれる疾患です。現在、肝移植が本疾患の唯一の治療法ですが、ドナー不足や、身体的、経済的な負担の大きさなどの問題に加え、移植後の再発例が散見されることから、くすりによる治療法の開発が切望されています。
林助教らは、基礎研究から医薬品候補フェニル酪酸ナトリウムを見出し、探索的臨床研究により、本薬剤のPFIC2に対する有効性を示唆する知見を得ています。この成果を踏まえ今回、本薬剤の薬事承認を目指し、医師主導治験を計画しました(治験調整医師:近畿大学医学部奈良病院 近藤宏樹)。本治験では、オーファンパシフィック社より提供を受けた製剤から製造した治験薬(開発コード:KDN-413)を用い、全国6施設(大阪大学医学部附属病院、順天堂大学医学部附属順天堂医院、済生会横浜市東部病院、久留米大学病院、宮城県立こども病院、鳥取大学医学部附属病院)、合計6例のPFIC2患者さんに参加頂く予定です。今回の治験により、大学発の創薬研究による難病の医薬品開発が大きく前進するものと期待されます。
 

お子さんの原因不明の長引く黄疸でお悩みの方、乳児の遷延する原因不明の黄疸を診た先生方へ
PFIC2の疑いがあります。確定診断のお手伝いをいたします。ご興味のある方は、こちら(医療関係者用一般用)をご覧ください。
 
 
大学病院医療情報ネットワーク臨床試験登録システム(UMIN-CTR)へのリンク
https://upload.umin.ac.jp/cgi-open-bin/ctr/ctr_view.cgi?recptno=R000028256

詳しくはこちら
前の記事へ 次の記事へ

2018/04/16 (Mon) 平成29年度 薬学教育評価の評価結果についてnew
2018/04/11 (Wed) 薬品代謝化学教室・小松徹特任助教、有機合成化学教室・相馬洋平グループリーダー(講師相当)が、平成30年度科学技術分野の文部科学大臣表彰の若手科学者賞を受賞new
2018/04/06 (Fri) 蛋白構造生物学教室の大戸梅治准教授、石田英子特任研究員、清水敏之教授らが、微生物のDNAを感知する自然免疫受容体Toll様受容体9(TLR9)が2種類のDNAによって活性化する機構を解明new
2018/03/29 (Thu) 小幡史明助教、津田(櫻井)香代子特任研究員、三浦正幸教授らが、食物栄養由来のアミノ酸代謝物SAMが腸組織の恒常性に寄与することを発見
2018/03/23 (Fri) 井上将行教授(有機反応化学教室)が、読売テクノ・フォーラム ゴールド・メダル賞を受賞
2018/03/18 (Sun) 有機合成化学教室と機能病態学教室が共同で脳内のアミロイドβ量を減少させる光触媒を開発
2018/03/14 (Wed) 細胞情報学教室の渡邊謙吾特任助教らが細胞の浸透圧ストレス応答における変換システムを発見
2018/03/13 (Tue) 長野哲雄名誉教授が日本学士院賞を受賞
2018/02/09 (Fri) 薬品作用学教室の乘本裕明大学院生、池谷裕二教授らが睡眠中に脳回路がクールダウンされる仕組みを解明
2018/01/21 (Sun) 薬品作用学教室の佐々木拓哉助教らが作業記憶(ワーキングメモリ)の脳メカニズムを解明
PAGE / 1 2 3 4 5 6 7 8 9 10

PAGE TOP