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2017/02/04 (Sat)

分子薬物動態学教室の林久允助教らが、大学発の創薬研究による小児難病(進行性家族性肝内胆汁うっ滞症2型)の医薬品開発に向け、治験(第Ⅱ相試験)を開始

分子薬物動態学教室の林久允助教らの研究グループは、大学発の創薬研究による小児難病(進行性家族性肝内胆汁うっ滞症2型)の医薬品開発に向け、治験(第II相試験)を開始しました。
 
患者数が少ないまれな疾患(希少疾患)の1つに、こどもの肝臓に関する病気で、幼児期に肝不全となり、死に至る難病があります。この難病は、進行性家族性肝内胆汁うっ滞症2型(PFIC2)と呼ばれる疾患です。現在、肝移植が本疾患の唯一の治療法ですが、ドナー不足や、身体的、経済的な負担の大きさなどの問題に加え、移植後の再発例が散見されることから、くすりによる治療法の開発が切望されています。
林助教らは、基礎研究から医薬品候補フェニル酪酸ナトリウムを見出し、探索的臨床研究により、本薬剤のPFIC2に対する有効性を示唆する知見を得ています。この成果を踏まえ今回、本薬剤の薬事承認を目指し、医師主導治験を計画しました(治験調整医師:近畿大学医学部奈良病院 近藤宏樹)。本治験では、オーファンパシフィック社より提供を受けた製剤から製造した治験薬(開発コード:KDN-413)を用い、全国6施設(大阪大学医学部附属病院、順天堂大学医学部附属順天堂医院、済生会横浜市東部病院、久留米大学病院、宮城県立こども病院、鳥取大学医学部附属病院)、合計6例のPFIC2患者さんに参加頂く予定です。今回の治験により、大学発の創薬研究による難病の医薬品開発が大きく前進するものと期待されます。
 

お子さんの原因不明の長引く黄疸でお悩みの方、乳児の遷延する原因不明の黄疸を診た先生方へ
PFIC2の疑いがあります。確定診断のお手伝いをいたします。ご興味のある方は、こちら(医療関係者用一般用)をご覧ください。
 
 
大学病院医療情報ネットワーク臨床試験登録システム(UMIN-CTR)へのリンク
https://upload.umin.ac.jp/cgi-open-bin/ctr/ctr_view.cgi?recptno=R000028256

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